O primeiro estudo probou o VX-445 combinado con tezacaftor\/ivacaftor (os dous f\u00e1rmacos que compo\u00f1en Symdeko) en persoas con Fibroses Qu\u00edstica de 12 anos de idade ou maiores que te\u00f1en unha copia da mutaci\u00f3n F508del e unha mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima. Os resultados indicaron que despois de 28 d\u00edas os que recibiron VX-445 combinados con tezacaftor\/ivacaftor tiveron un aumento do 13,8 por cento na funci\u00f3n pulmonar en comparaci\u00f3n cos participantes que tomaron un placebo.<\/p>\n
O segundo estudo inclu\u00edu a persoas con FQ de 12 anos de idade e maiores que te\u00f1en d\u00faas copias da mutaci\u00f3n F508del. O ensaio comparou a efectividade de VX-445 combinada con tezacaftor\/ivacaftor a tezacaftor\/ivacaftor s\u00f3. Os participantes que recibiron a tripla combinaci\u00f3n tiveron unha mellor\u00eda do 10 por cento na funci\u00f3n pulmonar despois de 28 d\u00edas sobre os que recibiron s\u00f3 tezacaftor\/ivacaftor sen VX-445.<\/p>\n
\u201cOs resultados de hoxe reafirman a nosa crenza de que unha terapia de tripla combinaci\u00f3n traer\u00e1 un beneficio significativo \u00e1 comunidade de FQ, e ten o potencial de expandir eventualmente a terapia moduladora para tratar a causa subxacente da FQ para m\u00e1is do 90 por cento das persoas coa enfermidade \u201c, dixo Michael P. Boyle, M.D., Vicepresidente Senior de desenvolvemento terap\u00e9utico da Fundaci\u00f3n Americana de Fibrose Qu\u00edstica. \u201cEste ser\u00eda un paso incrible cara \u00e1 nosa meta de asegurar que todas as persoas con FQ te\u00f1an tratamentos efectivos e, en \u00faltima instancia, unha cura\u201d.<\/p>\n
A combinaci\u00f3n tripla VX-445 \u00e9 unha das d\u00faas posibles terapias de tripla combinaci\u00f3n que se someteron a ensaios cl\u00ednicos en etapa tard\u00eda por Vertex desde 2018. Os resultados preliminares para o outro candidato a f\u00e1rmaco, VX-659 en combinaci\u00f3n con tezacaftor\/ivacaftor, foron lanzados en novembro.<\/p>\n
Despois da finalizaci\u00f3n dos ensaios de fase 3 para ambos os candidatos de f\u00e1rmacos (VX-445 tripla combinaci\u00f3n e VX-659 tripla combinaci\u00f3n), Vertex decidir\u00e1 cal se enviar\u00e1 \u00e1 FDA dos Estados Unidos para a s\u00faa aprobaci\u00f3n. Vertex indicou que presentar\u00e1n unha nova aplicaci\u00f3n de medicamentos \u00e1 FDA para persoas con d\u00faas mutaci\u00f3ns F508del, as\u00ed como para persoas cunha soa mutaci\u00f3n F508del e unha mutaci\u00f3n de funci\u00f3n m\u00ednima durante o terceiro trimestre de 2019, cunha decisi\u00f3n da FDA anticipada en 2020.<\/p>\n
Se \u00e9 aprobada pola FDA, a combinaci\u00f3n tripla ser\u00eda o primeiro modulador de CFTR que poder\u00eda beneficiar co tempo \u00e1 maior\u00eda das persoas con FQ que te\u00f1en unha soa copia da mutaci\u00f3n F508del.<\/p>\n
As terapias de combinaci\u00f3n tripla representan un avance significativo no tratamento da FQ. Con todo, a Fundaci\u00f3n \u00e9 firme no seu compromiso de atopar tratamentos para a causa subxacente da enfermidade para todas as persoas con FQ, e estanse levando a cabo programas significativos para tratar as mutaci\u00f3ns non sense e raras que non se beneficiar\u00e1n dos moduladores de CFTR, as\u00ed como o desenvolvemento de tratamentos para as complicaci\u00f3ns da enfermidade.<\/p>\n
Fonte:<\/strong>\u00a0https:\/\/www.cff.org\/News\/News-Archive\/2019\/New-Positive-Results-Announced-for-Triple-Combination-Therapy\/?fbclid=IwAR1i2EzAHwpL41UwmmOCCYg86PKlXQ9eiiQfl6y3L4ciVJCiktxx5QuPt6o<\/a><\/p>\n