¡ Chega a ilusión a toda a comunidade relacionada con fibrose quística en España! Está indicado para persoas con FQ maiores de 12 anos con dúas copias da mutación F508D.
A Comisión Europea autorizou a comercialización do ORKAMBI , o cual esperemos que pronto, MOI PRONTO, chegue a todos os que o necesitan e así mellorar a calidade de vida dos afectados e tamén dos seus familiares. É un aire de esperanza que levamos anos esperando e que nos/nos fai ter unha ilusión ENORME na nosa asociación galega do mesmo xeito que todas as comunidades en España.
Vertex anunciou o pasado venres 20 de novembro que a Comisión Europea aprobou por fin a comercialización de Orkambi (ivacaftor/lumacaftor), o primeiro medicamento que trata a causa subxacente da Fibrose Quística en persoas maiores de 12 anos con dúas copias da mutación F508D.
En Europa hai aproximadamente 12.000 persoas con FQ de 12 anos e maiores que teñen dúas copias desta mutación. Agora Vertex poñerá en marcha o proceso de autorización do reembolso país por país en toda a Unión Europea (UE).
«Para as persoas que padecen fibroses quística, a enfermidade é unha batalla que deben librar ao longo de toda a vida e que se agrava progresivamente con frecuentes hospitalizacións a causa de infeccións pulmonares. Ata o de agora, as persoas portadoras de dúas copias da mutación F508del dispoñían unicamente de tratamentos para os síntomas e as complicacións da doenza», declara Stuart Elborn, Doutor en Medicina, Decano da Facultade de Medicina, Odontoloxía e Ciencias Biomédicas da Queen’s University de Belfast e un dos investigadores principais do estudo de fase 3 TRAFFIC. «A combinación de lumacaftor e ivacaftor supón un cambio radical na xestión da fibrose quística para estes pacientes porque aborda a causa subxacente da enfermidade. Ao actuar desta forma, demostrou ter beneficios significativos e sostidos».
Esta autorización baséase nos datos xa anunciados de dous estudos globais de fase 3 de 24 semanas, TRAFFIC e TRANSPORT, e noutros datos provisionais, de 24 semanas, procedentes do posterior estudo de extensión, PROGRESS, realizado con persoas de 12 anos e maiores portadoras de dúas copias da mutación F508del que xa estaban a ser tratadas con medicamentos estándar de referencia. Nos estudos TRAFFIC e TRANSPORT, que incluíron a máis de 1.100 pacientes, os tratados coa combinación de lumacaftor máis ivacaftor experimentaron mellorías significativas na función pulmonar. Os pacientes tamén experimentaron mellorías no índice de masa corporal (IMC) e reducións nas exacerbaciones pulmonares (infeccións pulmonares agudas), incluídas aquelas que fixeron necesaria a hospitalización e a administración de antibióticos intravenosos. Os datos provisionais de PROGRESS demostran que estas mellorías mantivéronse durante un total de 48 semanas de tratamento (24 semanas en TRAFFIC/TRANSPORT 24 semanas en PROGRESS). Ademais, o patrón e a magnitude de resposta observados tras o inicio do tratamento combinado en todos os pacientes que recibiron placebo en TRAFFIC e TRANSPORT e que posteriormente recibiron un réxime combinado en PROGRESS foron similares aos rexistrados en pacientes que recibiron un réxime combinado en TRAFFIC e TRANSPORT.
En liñas xerais, a combinación lumacaftor máis ivacaftor foi ben tolerada nos tres estudos. En TRAFFIC e TRANSPORT, entre os acontecementos adversos máis frecuentes figuraban a disnea e/ou opresión torácica, infección das vías respiratorias altas (arrefriado común) e síntomas gastrointestinais (como náuseas, diarrea ou gases). No estudo de extensión, os resultados de seguridade e tolerabilidad —incluídos o tipo e a frecuencia de acontecementos adversos e acontecementos adversos graves— eran coherentes cos observados en TRAFFIC e TRANSPORT, e non se identificaron novos problemas de seguridade. Ao longo de 48 semanas, os acontecementos adversos máis frecuentes foron exacerbación pulmonar infecciosa, tose e aumento do esputo. A incidencia de acontecementos adversos graves durante PROGRESS foi, en liñas xerais, similar á de TRAFFIC e TRANSPORT.
«A autorización da UE para lumacaftor en combinación con ivacaftor constitúe un importante fito no noso longo labor encamiñado a desenvolver novos medicamentos que traten a causa subxacente da enfermidade en persoas afectadas de fibroses quística», afirma Jeffrey Leiden, Doutor en Medicina, Ph.D, Presidente e Director Executivo de Vertex. «Este é o froito de 17 anos de traballo e dun esforzo de colaboración coa comunidade de afectados pola FQ. Agora o noso obxectivo é axudar a garantir que este medicamento chegue a quen o necesita e proseguir o noso labor para os dous terzos de pacientes de fibroses quística de Europa que aínda carecen dun tratamento para a causa subxacente da súa enfermidade».
Este novo medicamento, Orkambi, é o segundo que desenvolve o laboratorio Vertex Pharmaceuticals para tratar a Fibrose Quística. O primeiro foi Kalydeco, indicado para nove mutacións minoritarias da enfermidade, xa foi aprobado en España e está a comezar a dispensarse aos pacientes que o necesitan.
Para o resto de mutacións, o laboratorio Vertex comprometeuse a seguir investindo en investigación e desenvolvemento para descubrir novos medicamentos e para mellorar os que temos actualmente.
Dende a Federación Española de Fibrose Quística esperamos que non se demore a aprobación por parte da Axencia Española de Medicamentos e Produtos Sanitarios para que poida chegar canto antes ás persoas que o necesiten.
