Os medicamentos Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) e a ampliación de indicación de Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), en combinación con ivacaftor, estarán dispoñibles proximamente para un maior número de persoas con fibrose quística, tras o acordo alcanzado para o seu financiamento e inclusión no Sistema Nacional de Saúde (SNS).
Na reunión da Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM) celebrada onte, 28 de abril, aprobouse o financiamento destes tratamentos, que se incorporarán previsiblemente ao nomenclátor do SNS durante o mes de maio e poderán ser prescritos a partir do 1 de xuño.
Esta decisión permitirá ampliar de forma significativa o acceso aos moduladores do CFTR en España. Estímase que ao redor dun 95% de persoas con fibroses quística poderá acceder a estes tratamentos, aínda que a porcentaxe de persoas que responderán clinicamente a estes fármacos podería situarse ao redor do 90-93%.
Con esta ampliación, Kaftrio poderá utilizarse en persoas con fibroses quística a partir dos 2 anos de idade con polo menos unha mutación non de clase I no xene CFTR. Pola súa banda, Alyftrek, indicado actualmente a partir dos 6 anos para persoas con polo menos unha mutación non de clase I, incorpórase como unha nova opción terapéutica. Este tratamento presenta ademais a vantaxe de administrarse unha vez ao día, o que pode facilitar a adherencia.
A aprobación prodúcese poucos días despois do Día Nacional da Fibrose Quística, no que tanto a Federación Española de FQ como a Sociedade Española de FQ puxeron de manifesto a necesidade de axilizar o acceso a tratamentos xa aprobados en Europa, subliñando a importancia de reducir os tempos entre a autorización e a súa dispoñibilidade efectiva.
A pesar deste avance, aínda existe un grupo de persoas con fibroses quística (ao redor dun 7%) que non poderá beneficiarse dos tratamentos moduladores, xa sexa por ter dúas mutacións de clase I, que non producen a proteína CFTR sobre a que actúan estes tratamentos, como por ter outras mutacións que non responden aos moduladores dispoñibles. Por iso, segue sendo fundamental impulsar a investigación de novas liñas terapéuticas que permitan dar resposta a todo o colectivo.
Juan Da Silva, presidente da FEFQ, sinala: “Esta aprobación, moi esperada por todo o colectivo de fibrose quística, representa un avance significativo ao permitir ampliar o acceso a tratamentos que demostraron a súa capacidade para frear a progresión da enfermidade e mellorar a calidade de vida das persoas con FQ. Trátase dun paso firme que evidencia a importancia do investimento en investigación. Os tratamentos moduladores están a contribuír a gañar tempo mentres se continúa avanzando no desenvolvemento da terapia xénica, co obxectivo de dar resposta ao aproximadamente 7% da poboación en España que aínda non pode beneficiarse destas terapias. Hoxe é un día especialmente relevante para o colectivo, xa que se amplía o abanico de mutacións incluídas na indicación, dando resposta a necesidades que, ata fai moi pouco, quedaban fóra de cobertura. Quero trasladar un recoñecemento sincero a todas as partes implicadas na consecución deste acordo de financiamento, polo seu compromiso e pola aposta decidida do noso país polos tratamentos innovadores, que están a contribuír a mellorar o día a día e as expectativas de futuro das persoas con FQ. Este é, sen dúbida, un gran paso, pero resulta imprescindible seguir impulsando a investigación para aquelas persoas que aínda non dispoñen de opcións terapéuticas eficaces, mantendo como horizonte común o noso principal obxectivo: alcanzar a cura”.
Pola súa banda, a Dra. Esther Quintana, presidenta da SEFQ, destacou: “Desde a Sociedade Española de Fibrose Quística recibimos con gran satisfacción a aprobación do financiamento de Alyftrek e da ampliación de indicación de Kaftrio, unha decisión moi relevante e longamente esperada polas persoas con fibroses quística, as súas familias e os profesionais que as acompañan, que reflicte como a innovación continúa avanzando e que cada vez estamos máis preto de responder as necesidades dun maior número de pacientes e de facelo con tratamentos máis cómodos e adaptados. Queremos recoñecer o traballo realizado polas administracións sanitarias, os profesionais implicados e todos os axentes que contribuíron a que esta decisión sexa unha realidade. Con todo, tamén queremos lembrar que aínda quedan persoas con fibroses quística que non dispoñen de terapias moduladoras eficaces para as súas mutacións, polo que é imprescindible manter o compromiso coa investigación e garantir un acceso áxil e equitativo á innovación”.
