Con motivo do Día Nacional da Fibrose Quística, que terá lugar mañá 23 de abril (cuarto mércores de abril) e baixo o lema “Máis preto do tratamento para todos”, a Federación Española de Fibrose Quística (FEFQ) quere poñer o foco na urxente necesidade de impulsar a investigación en enfermidades raras como a fibrose quística e na axilización dos procesos para a inclusión no sistema sanitario público dos tratamentos xa aprobados a nivel europeo.
A fibrose quística é unha das enfermidades xenéticas graves máis frecuentes e estímase unha incidencia no noso país ao redor dun de cada 5.000 nacementos, mentres que unha de cada 35 persoas son portadoras sas da enfermidade. Trátase dunha enfermidade crónica de orixe xenética que afecta a diferentes órganos, especialmente ao sistema respiratorio e ao sistema dixestivo. A pesar de que nos últimos anos producíronse avances moi significativos, como a aparición dos tratamentos moduladores do CFTR, unha parte importante das persoas con FQ en España (ao redor do 30%) aínda non pode beneficiarse destes tratamentos, xa sexa polo tipo de mutación que presentan ou polo seu estado de saúde (transplante, efectos secundarios da medicación, etc.)
Recentemente, a Comisión Europea aprobou unha ampliación da indicación de Kaftrio, o tratamento de Vertex Pharmaceuticals, para que poida utilizarse en persoas con FQ a partir de 2 anos que teñan polo menos unha mutación non de clase I no xene CFTR. Esta ampliación permitirá que entre o 95 e o 97% das persoas con FQ na Unión Europea poidan beneficiarse do tratamento, o que representa un aumento de ata o 17% respecto á indicación anterior.
Desde a Federación Española de FQ celébrase esta noticia, pero tamén se lembra que agora é clave que o proceso para a súa incorporación ao Sistema Nacional de Saúde en España sexa áxil. Actualmente, Kaftrio está financiado en España para persoas con FQ a partir de 2 anos con polo menos unha copia da mutación F508del. Con esta nova indicación, moitas máis persoas poderán acceder ao tratamento se se aproba no noso país sen demoras.
Por iso, a FEFQ reclama que, tras esta autorización europea, os trámites de comercialización, avaliación e financiamento a nivel nacional se aceleren para que as persoas con FQ non teñan que esperar máis tempo para acceder a un tratamento que pode frear a deterioración que provoca a enfermidade. No entanto, as mutacións de clase I, que non producen síntese da proteína CFTR, seguen sen ter unha resposta terapéutica con estes medicamentos. Para este grupo, a única esperanza atópase no desenvolvemento de novas liñas de tratamento, como a terapia xénica ou a terapia con ARN mensaxeiro, que se atopan en fase de investigación clínica e que poderían ofrecer unha solución independentemente do tipo de mutación. Neste contexto, é imprescindible un maior investimento público e privado en investigación, así como unha maior axilidade na incorporación destes avances ao Sistema Nacional de Saúde, para garantir o acceso equitativo a todas as persoas con FQ.
“A fibrose quística atópase nun momento decisivo grazas aos recentes avances terapéuticos. Desde a SEFQ destacamos especialmente a chegada de tratamentos moduladores que supuxeron unha notable mellora na calidade e esperanza de vida de moitos pacientes. No entanto, é fundamental resaltar que unha parte importante das persoas afectadas, concretamente aquelas con mutacións de clase I e outras circunstancias especiais, aínda non poden beneficiarse destas innovacións”, explica a Dra. Esther Quintana, presidenta da Sociedade Española de Fibrose Quística. “É necesario que desde as institucións sanitarias e administracións públicas se aceleren os procedementos para garantir un acceso equitativo e oportuno a estes tratamentos innovadores. Ademais, cremos firmemente que o futuro da fibrose quística pasa necesariamente por intensificar e apoiar decididamente a investigación científica. Proxectos pioneiros como as terapias xénicas baseadas en ADN e ARNm ofrecen novas esperanzas reais e tanxibles para pacientes actualmente sen opcións terapéuticas efectivas”, engade.
Pola súa banda, Juan Da Silva, presidente da FEFQ, sinala: “Coa ampliación da indicación de Kaftrio para máis mutacións estamos ante unha gran noticia que pode cambiar a vida de moitas persoas con FQ. Esta nova indicación simplificará o seu acceso, permitindo ás persoas que teñan mutacións non pertencentes á clase I beneficiarse diso. Pero non podemos esquecer a quen segue sen opcións terapéuticas. É urxente destinar máis recursos á investigación para garantir tratamentos para todos e corrixir as desigualdades que aínda existen. Estamos orgullosos de que, nos últimos anos, España dera pasos importantes no acceso aos tratamentos innovadores para a FQ. Consideramos que este é o camiño, aínda que cremos que é necesario seguir traballando en axilizar os procesos para que os tratamentos aprobados en Europa estean dispoñibles sen demoras”.
Tanto a FEFQ como a SEFQ queren visibilizar as diferentes realidades dentro do colectivo FQ e sensibilizar á sociedade e aos responsables políticos sobre a importancia de garantir o acceso equitativo a tratamentos, independentemente do tipo de mutación ou do país onde se viva.
#DíaNacionaldelaFibrosisQuística
#TratamientosParaTodos
